贺兰山

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获得以色列专利的海藻糖是什么东西能治疗渐 [复制链接]

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去年12月一项2b/3期临床试验,旨在研究SLS-(海藻糖)延缓肌萎缩性侧索硬化症(ALS)进展的潜力,这是此类药物首次针对ALS多方案研究。

该试验由SeelosTherapeutics公司发开设计,医院的SeanM.Healey&AMGALS中心的研究人员进行。

主要目标是评估每种疗法的安全性,并评估每种疗法在减缓ALS的进展速度,在改善患者的肌肉力量、肺功能和存活率方面的有效性。

年12月21日,纽约一家专门开发治疗中枢神经系统疾病和罕见病疗法的生物制药公司SeelosTherapeutics,Inc.宣布正式获得以色列专利局颁发的专利许可,注射海藻糖治疗蛋白聚集性肌病和神经变性疾病。

治疗范围

专利治疗的范围涵盖了使用海藻糖(SLS-)治疗多种神经退行性疾病:

肌萎缩性侧索硬化症(ALS),Sanfilippo综合征,眼咽肌营养不良(OPMD),亨廷顿舞蹈病,脊髓小脑共济失调(SCA),脊髓和延髓性肌萎缩症(SBMA),牙髓性萎缩症(DRPLA),皮克氏病,皮质基底变性(CBD),进行性核上性麻痹(PSP),额颞痴呆,帕金森氏病,与17号染色体相关的帕金森氏症(FTDP-17),阿尔茨海默氏病Friedreich共济失调(FA)。

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Seelos的SLS-海藻糖去年获得了ALS孤儿药认证,并医院的SeanM.Healey和AMGALS中心领导的HEALEYALS平台进行试验。

什么是海藻糖?

海藻糖是一种天然低分子量双糖(0.kDa),存在于植物、真菌和细菌中。

它可以穿过血脑屏障直接到达中枢神经系统(大脑或脊髓),稳定蛋白质表达,最重要的是能激活自噬,自噬是细胞自行清除废物或有害物质的过程。

ALS动物实验模型中显示,疾病的发生通常与异常的细胞蛋白聚集或病理物质的堆积有关,而海藻糖已被证明可以减少这些物质的异常聚集。

海藻糖通过激活转录因子EB(TFEB)激活细胞自噬,TFEB是溶酶体和自噬基因表达的关键因子。

科学家发现TFEB的激活是一种新兴的治疗靶点,可以治疗一些具有病理性物质积累的疾病,为治疗渐冻症等蛋白异常和神经退行性疾病提供了新的研究方向。

众所周知石榴是天然的抗氧化剂,石榴是以色列七大天然水果之一,富含对神经元健康有益的抗氧化剂和维生素。

以色列哈达萨医学中心(HadassahMedicalCenter)联合开发了石榴籽提取物为主的抗氧化保健药物——GranaGard,还获得了专利,该补剂是将石榴籽提取物包裹在纳米材料中,能够顺利穿过大脑屏障被大脑吸收,起到保护神经元、抑制神经元衰退等功能。

适合多发性硬化症、渐冻症、阿兹海默症患者日常服用。

重要通知

自11月10日起,中国患者到达以色列无需进行隔离。

益华瑞康可提供各类型癌症、医院进行远程预沟通服务,作为是否需要出国治疗的预判,确保出国看病的效率,避免走弯路。

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