北京看白癜风医院哪家好 https://disease.39.net/yldt/bjzkbdfyy/据报道，美国当地时间12月9日，冰桶挑战人PeteFrates在美国波士顿去世，终年34岁，他的家人发表声明，感谢这些年来大家的关爱。
冰桶挑战的发起初衷是为“渐冻人症”患者筹集研究经费，同时提高大众对渐冻症的认识。美国肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会报告称，这项活动已募捐超过2.2亿美元的资金，约人民币15.5亿元，为渐冻症患者点燃了一份希望。
年夏天，渐冻人“冰桶挑战”风靡全球
什么是渐冻症？
渐冻症（ALS）是一种高死亡率的不可逆的神经退行性疾病，年由JeanMartinCharcot首次确诊。
病变主要侵犯脊髓前角、脑干和额叶皮质运动神经元，导致其发生进行性改变而引起相应的上、下运动神经元损害，继而发生肌肉萎缩，肌张力增强，吞咽困难，最后出现呼吸衰竭死亡。
渐冻症的临床研究进展如何
渐冻症目前仍无有效的干预药物和方案，利鲁唑是唯一得到美国FDA批准认可的药物，但实际上，也无法有效阻止神经元的继续性病变。随着PeteFrates开创的冰桶挑战，大众对渐冻症的认识加深和科学家的高度重视，有关ALS研究的报道逐渐增加。
1.神经营养因子疗法
研究人员将胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）、脑源性神经营养因子（BDNF）、睫状神经营养因子（cNTF）、胰岛素样生长因子-1（IGF-1）等神经营养因子用于渐冻症小鼠模型的研究，发现神经营养因子能促进运动神经元的存活，但在临床试验的过程中，发现对部分患者无效。
2.干细胞疗法
在《肌萎缩侧索硬化症治疗的研究进展》文献中，作者认为，干细胞疗法是现阶段研究的热点，很可能足未来治疗ALS的有效方法。
干细胞具有高度分化特点，移植体内的干细胞能通过趋化因子归巢至神经元病变部位，分化神经样细胞，分泌神经营养因子，启动修复功能，有效遏制运动神经元的继续病变，缓解肌肉僵直、减轻肌张力、防止肌肉萎缩。
干细胞疗法干预渐冻症已经处于临床试验阶段，国内外的科学家也开展了诸多临床试验项目，结果数据表明，干细胞疗法干预渐冻症是有效且安全的。专家表示，这些临床研究还将会继续，以获得更多更有说服力的临床数据。
3.渐冻症的基因疗法
渐冻症的基因治疗是通过插入神经保护因子或生长因子等神经保护剂的基因，使其在体内表达神经保护因子等物质，改善神经元病变的过程。也有科学家的研究是，通过RNA干扰技术阻止破坏神经元细胞的基因表达，保护神经元细胞免于被侵袭，延长渐冻人的生存期。不过目前还没有公开的人体临床试验报道。
相信随着医疗技术的改良和进步，人类迟早会解决渐冻症，点燃熊熊火焰，温暖更多的渐冻人，愿PeteFrates一路走好，天堂没有渐冻症的折磨。
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