渐冻症（ALS）是一种病因未明、选择性侵犯脊髓、脑干及皮层运动神经元的进行性变性疾病。数据统计，ALS患者从最初发现症状开始，平均仅能存活3~5年。发病多以中老年人为主，青少年少见，平均发病年龄约59岁，发病率在1/10万~3/10万。
脐带间充质干细胞（mesenchymalstemcells，MSCs）一种临床研究常用的成体干细胞，具有获取简便、无伦理学争议、增殖力强、多向分化、来源广泛、不导致免疫排斥等优点，成为目前ALS的重要研究方向。
临床研究
目的：观察干细胞在ALS中的研究效果及安全性。
方法：本次研究纳入99例ALS患者，其中男64例，女35例；年龄32~73岁，平均（52.9±9.3）岁；病程4~个月，平均病程（26.0±19.5）个月。研究者对ALS患者进行常规腰椎穿刺，进入蛛网膜下腔后，缓慢采集2mL脑脊液，然后将2mL细胞悬液（细胞浓度为0.5*/mL，）缓慢注入，术后患者去枕平卧6h，监测患者血压、心率、血氧、呼吸24h；1周以后重复1次，总共进行4次；通过ALSFRS评分、Plaitaks评分以及改良后的Plaitaks评分对移植前后进行分析，并跟踪随访。
移植结果：99例患者在移植前以及移植后分别进行A评分，P评分以及改良的P评分，3种评分结果在应用统计分析后结果P值均0.（表1），说明干细胞治疗ALS是有效的，并且统计学上有显著意义。
随访结果：99例ALS移植后随访半年，失访19例（19.2%），死亡10例（10.1%），症状改善25例（25.3%），病情进展45例（45.5%）。在有效随访的人群中改善率为25/80（31.3%）。
安全性观察：所有的患者在接受干细胞移植期间没有发现任何不适症状。在随访中的死亡患者大多因为呼吸衰竭和饮食导致的窒息，未发生任何因为免疫排斥或者肿瘤导致的死亡。说明了干细胞移植是安全的。
总结：本次研究观察到在接受干细胞移植后，患者的肌肉力量、肌束震颤次数、言语及吞咽功能等症状明显改善，且移植前后的评分统计学上有显著差异，期间未发生与干细胞相关的不良事件。
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说明：本文案例来源于文献，不作为医疗建议。
