来这里，寻找同病相连的企鹅家族
在美国神经病学会（AAN）年年会期间，BiohavenPharmaceuticals，Inc.的共济失调发展计划研究与开发总监兼医学负责人、医学博士MelissaBeiner讨论了Troriluzole在脊髓小脑共济失调患者的II/III期临床试验（NCT）中的发现。在一项为期48周的开放标签研究中，Troriluzole能够延缓疾病进展的能力得到证明之后，他们启动了试验扩展计划，旨在评估Troriluzole治疗SCA的长期益处。
经过96周的治疗，参与治疗的患者SARA（共济失调评估和评定量表）总分的平均变化为0.3。值得注意的是，在患者等待加入研究扩展试验的用药空窗期，SARA评分显着增高（对应病情恶化），评分变化的水平与停药时间长短相关。重新开始用药治疗后，这些病情变化有所改善。为了证实这些发现，III期安慰剂对照试验（NCT）正在进行中，并预计在年第一季度发布主要统计分析结果。
Biohaven公司的Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的2/3期临床试验（NCT）的数据事后分析表明，在总计周的时间（包括长达96周的治疗）后，患者的共济失调评估和评定量表（SARA）评分发展速度减缓。患者在接受了Troriluzole治疗96周后（包括下文中提到的3-52周的治疗间隔），参与者的SARA分值的平均变化为0.3±0.30。这与根据自然历史数据研究得出的：患者（在不接受药物治疗干预的情况下）通常预期的每年SARA评分会增高1至2分的速度形成鲜明对比。（注:SARA分数越高，代表共济失调病情程度越严重）。在这项2/3期研究中，安慰剂对照双盲期为期8周。在此期间，参与者接受mg/天Troriluzole或安慰剂治疗，然后进行48周的开放标签试验。在8周的双盲期间（预先设定的主要终点），未观察到统计学上的显着改善。然而，在开放标签扩展期末尾，根据患者和提供者的反馈显示，停用Troriluzole导致参与者的临床症状加重。初步分析显示，参与患者在第48周共济失调症状没有明显进展。
事后分析比较了使用Troriluzole（n=81）治疗的48周开放标签延伸研究参与者与自然史队列中的个体（n=）的SARA得分变化。比较组中的参与患者个体通过SCA基因型、年龄、性别、基线SARA得分（≥8和≤30）和SARA≥2的初始步态项目得分进行匹配。
在自然史队列中，使用Troriluzole治疗的患者的最小二乘均方差最小值为-0.34（95％CI：-0.94，0.26），与自然队列中的1.07（95％CI：0.56，1.58;P.）形成对比。这些结果促使第二次为期48周的开放标签扩展试验开展。
在参与患者等待第二项开放标签扩展试验开始时，患者们经历了从3到52周不等的用药空窗期后，他们的SARA的增高幅度超过1分，这与自然史研究数据一致。患者SARA分数增加的程度与没有使用Troriluzole的时间长短呈相关性。在第二个开放标签扩展试验期间，参与患者的SARA评分稳定回到在试验开始时的平均基线评分。
该试验的参与者包括具有经遗传学证实的SCA（1、2、3、6、7、8或10型），SARA评分为8至30（对应轻度至中度病情），以及在有或无辅助设备情况下行走的能力。在第二项开放标签扩展研究期间，部分参与者因临床恶化而接受mg/天Troriluzole的治疗，在间隔1个月的2次连续评估与初始基线相比，其SARA得分至少下降了2分，且临床印象减轻。
Troriluzole的3期（NCT）双盲对照试验在今年已实现全面入组。试验首先随机分配名参与患者接受毫克/天的Troriluzole或安慰剂治疗48周，然后再进行第二个48周的开放标签研究（即全部参与患者都会得到Troriluzole治疗）。在该3期试验中，（相比上一试验）Troriluzole的剂量（从mg）增加至mg，并使用修订后的SARA量表，改良的功能性SARA（f-SARA）用于评估有意义的临床变化。预计该试验的主要统计分析结果将于年第一季度发布。
Biohaven共济失调发展计划研究与开发总监兼医学负责人、医学博士MelissaWolfeBeiner说：“Biohaven与共济失调领域的领先专家紧密合作，在尚未得到高度重视的这一领域推进了Troriluzole的3期临床试验。我们有信心这项研究将恰当地测试Troriluzole对SCA患者的治疗效果，并希望我们能够为这种疾病的患者带来新的治疗方法。”
翻译整理:北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心
版权归原作者所有
转载需注明出处
▼往期相关阅读▼了解科研（1）Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的患者试验3期进行中进度更新
脊髓小脑性共济失调Troriluzole三期临床试验预计将在今年内完成患者招募
医院脊髓小脑性共济失调Troriluzole三期临床研究试验受试者招患者招募
医院脊髓小脑性共济失调Troriluzole三期临床研究试验受试者招募疾病相关
病人们常听说的SARA量表，到底指的是什么？北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心于年8月29日在北京市民*局正式成立，系由小脑萎缩症病友及家属设立的民办非企业单位（登记证证号：MJU）。本中心致力于共济失调患者的身心健康，普及与共济失调相关的医学知识和最新科研进展，呼吁疏导社会各方公益资源都来关怀扶持共济失调患者，改善他们的生存状况，维护共济失调患者群体在医疗、就业、教育及疾病供养等方面应当享有的合法权利和对生命的合理诉求，让共济失调患者活得有质量，有尊严，有希望，同时促进中国罕见病事业的发展。企鹅暖心，形微意长。加入我们，一起点亮希望之光！如果您正在
